随着精准医学的发展, 靶向治疗作为一种新型生物治疗手段, 越来越成为研究的热点。本文就葡萄膜恶性黑色素瘤（uveal malignant melanoma, UM）、视网膜母细胞瘤（retinoblastoma , RB）和原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（primary vitreoretinal lymphoma, PVRL）基因靶向治疗的研究进展进行综述。针对UM患者, GNAQ/GNA11基因的突变率超过90%, GαQ和Gα11蛋白抑制剂FR900359或其衍生物可能是一种潜在的治疗选择。蛋白激酶C和ERK激酶抑制剂联合治疗可能改善转移性UM患者的治疗反应。针对Yes相关蛋白的靶向治疗策略可能是未来治疗UM的有效手段。Nutlin-3a是MDM2-p53相互作用的小分子抑制剂, 它在高浓度时可杀死视网膜母细胞株。SYK抑制剂是开发中的RB治疗潜在靶点。沉默CKS1B基因可以抑制RB细胞的生长和侵袭。伊布替尼可能预防或延迟CD79B阳性PVRL患者中枢神经系统受累。（国际眼科纵览, 2020, 44: 262-265）