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治疗ND4突变相关Leber遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗临床试验(G.O.L.D.)

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文献详情

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药物类型:
伦理委员会审批: 批准本研究的伦理委员会名称: 伦理委员会审批时间:
研究负责人:
研究单位: [1]首都医科大学附属北京同仁医院

研究目的:
本临床研究的目的是选择最佳剂量,评价治疗的安全性和有效性。第1阶段为剂量探索研究,入组≥18岁且≤75岁的受试者单次单侧玻璃体腔内(IVT)注射NR082,并观察安全性和有效性。确定剂量后开展第2阶段的临床试验,进一步观察研究药物的安全性和有效性。第2阶段研究中,前6例可评价受试者入组年龄为≥18岁且≤75岁,监测至少6周后,如没有新的安全性信号并且有效性趋势和第1阶段相似,经过独立数据监查委员会(IDMC)批准,可以入组年龄为12-17岁的受试者。所有受试者的临床表现为ND4突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)引起的视力下降,实验室检测为G11778A位点突变(经CLIA认证的实验室),且视力下降持续时间 > 6个月且< 10年。

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