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本发明公开了一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用，研究发现，长期的C‑MER原癌基因酪氨酸激酶（C‑MERproto‑oncogenetyrosinekinase，MerTK）突变导致视网膜微环境发生严重重构，MerTK发挥功能所必须的配体生长停滞特异基因6（growtharrestspecificgene6，Gas6）极度降低，吞噬通路相关成分受到影响，因此，本发明以外源性酪氨酸激酶家族受体MerTK以及配体Gas6共同过表达从而介导视网膜色素上皮细胞吞噬能力，缓解了由于该细胞吞噬功能障碍所引起的视网膜色素变性病理进程，为此类疾病的治疗奠定理论和技术基础。
主权项：
1.包括酪氨酸激酶家族受体MerTK及其配体Gas6的组合物在制备用于提高中晚期视网膜色素变性基因治疗效果的药物中的用途，其特征在于，所述组合物包括酪氨酸激酶家族受体MerTK及其配体Gas6；所述组合物是通过外源MerTK基因联合其配体Gas6的导入共同组合构成；所述酪氨酸激酶家族受体MerTK及其配体Gas6的有效病毒颗粒数量份数比为1:1.2～1.5。
