摘要：
目的 探讨他克莫司联合小剂量西罗莫司治疗儿童激素耐药型肾病综合征的临床疗效与安全性.方法 纳入武汉市第三医院2013年10月至2016年10月确诊的激素耐药型肾病综合征患儿,纳入标准采用2001年中华医学会儿科学分会肾脏病学组制订的诊断标准.采用随机数表将入选患者随机分为A组(27例)与B组(27例).A组采用他克莫司+小剂量糖皮质激素治疗;B组使用小剂量西罗莫司+他克莫司+小剂量糖皮质激素治疗.比较各组白介素(IL)-2、IL-13、干扰素(INF)-γ改变,以及血尿常规、肝肾功能、血脂、24 h尿蛋白、血糖、血药浓度等生化指标,分析临床疗效与不良反应.结果 两组经过治疗3个月、6个月后总胆固醇、血肌酐、肾小球滤过率、白蛋白及24 h尿蛋白较治疗前均显著改善,差异具有统计学意义(P<0.05);且治疗后B组前述指标的改善情况显著优于A组(P<0.05).两组经过治疗后IL-2、INF-γ较治疗前均显著下降,而IL-13显著升高,差异具有统计学意义(P<0.05);且治疗后B组前述指标的改善情况显著优于A组(P<0.05).治疗后B组他克莫司血药浓度略低于A组,差异有统计学意义(P<0.05);虽然B组总缓解率略高于A组,但差异无统计学意义(P>0.05).B组不良反应发生率和疾病复发率均显著低于A组,差异均有统计学意义(P<0.05).结论 他克莫司+小剂量糖皮质激素+小剂量西罗莫司的三联治疗方案较他克莫司+小剂量糖皮质激素治疗更加安全有效,能更好的改善胆固醇、血肌酐、肾小球滤过率、白蛋白及24 h尿蛋白等生化指标,同时降低不良反应与疾病复发的发生.
