目的:探讨重组人血管内皮抑制素（恩度）联合化疗治疗儿童神经母细胞瘤（NB）伴脑转移的临床疗效及安全性。方法:回顾性分析首都医科大学附属北京同仁医院儿科中心2015—2020年间收治的NB伴脑实质转移患儿共30例的临床资料，并分为观察组和对照组，每组15例。对照组采取化疗，观察组在化疗基础上加用重组人血管内皮抑制素治疗，比较两组的临床疗效及药物安全性。结果:观察组治疗有效率为40%（6/15），高于对照组的20%（3/15），但两组比较无明显差异（ P=0.232）；16例VEGF表达阳性者中观察组治疗有效率为5/9，高于对照组的2/7，但两组比较无明显差异（ P=0.280）。中位随访时间14个月，观察组2年总生存率为61%，与对照组的49%相近（ P=0.348）；VEGF表达阳性者两组预后不同（ P=0.030）。两组不良反应多轻微且相近（均 P > 0.05）。 结论:重组人血管内皮抑制素联合化疗对儿童NB伴脑转移近期临床疗效的提高可能有一定治疗效果，对于VEGF表达阳性者或能有效改善预后，不良反应少。该研究结论还需大样本研究加以证实。