资源类型：
收录情况：
◇ 统计源期刊
◇ 北大核心
◇ CSCD-E
◇ 中华系列
文章类型：
机构：
[1]首都医科大学附属北京潞河医院眼科,北京 101199
[2]北京市眼科研究所北京同仁眼科中心首都医科大学附属北京同仁医院北京市眼科学与视觉科学重点实验室,北京 100730
研究所
眼科研究所
首都医科大学附属北京同仁医院
首都医科大学附属同仁医院
出处：
ISSN：
关键词：
腺相关病毒
递送途径
视网膜基因治疗
综述
摘要：
遗传性视网膜病变的治疗有赖于基因的替代或编辑治疗,而腺相关病毒(AAV)载体是应用最广泛的基因转移载体之一.目前将AAV载体介导的目标基因递送到视网膜的方式包括玻璃体腔注射、视网膜下注射、脉络膜上腔注射.玻璃体腔注射AAV载体是目前最常用的递送方式,可有效改善小鼠致盲性视网膜营养不良等眼底病变.而视网膜下注射AAV,可将目的基因靶向递送至局部视网膜,达到更强的转染效率和基因表达效果,但操作技术要求较高.近些年,作为备受瞩目的递送新途径,脉络膜上腔注射AAV载体,可使目的基因在兔和大鼠视网膜上更为广泛的转染.目前AAV载体在视网膜上的转导效率受到递送模式的影响.未来需进一步探索AAV载体的递送模式对转导效率的影响,以期寻找介导基因治疗视网膜疾病的重要递送途径.
基金：
国家自然科学基金杰出青年科学基金（82125007）；北京市自然科学基金（Z20J00122）
第一作者：
第一作者机构：
[1]首都医科大学附属北京潞河医院眼科,北京 101199
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
万博,金子兵.腺相关病毒不同递送途径对视网膜基因治疗影响的研究进展[J].中华眼底病杂志.2024,40(5):409-414.
