目的探讨大剂量化疗结合自体外周血造血干细胞移植（APBSCT）治疗神经外胚层来源晚期实体瘤的疗效。方法选择神经外胚层来源的肿瘤患儿23例,平均年龄5.8±3.5岁。移植前化疗8.0±4.3疗程。其中IV期神经母细胞瘤20例,移植时完全缓解9例,部分缓解7例,处于肿瘤进展期4例;原始神经外胚叶肿瘤2例,移植期间为完全缓解。视网膜母细胞瘤1例,移植时部分缓解。进行外周血造血干细胞采集、手术切除,然后进行APBSCT。结果①20例神经母细胞瘤患儿中,19例移植后造血功能获得满意重建,重建时间为16.5±0.9d。术后中位随访时间为15.8月。移植前获完全缓解的患儿生存率为100%,部分缓解患儿为57%,进展期患儿为0（P(0.05）。3组15.8月总生存率67%。②视网膜母细胞瘤患儿随访6个月获完全缓解。③原始神经外胚叶肿瘤患儿于术后5～8个月原发灶复发,1年内均死亡。结论大剂量化疗结合APBSCT治疗神经外胚层来源实体瘤,在移植前达到完全缓解者可取得较好疗效,部分缓解者可提高缓解率。其中原始神经外胚叶肿瘤预后最差,即使在完全缓解时移植死亡率仍高。