目的 探讨小儿肝母细胞瘤的诊疗经验及新思路.方法 2006年4月-2010年3月本科共诊治15例经病理检查确诊为肝母细胞瘤的患儿.男12例,女3例;中位年龄1.83岁(0.5～11.5岁).甲胎蛋白(AFP)增高14例,正常1例;临床分期:1期2例.Ⅱ期1例,Ⅲ期5例,Ⅳ期7例;病理分型:上皮型4例,胚胎型4例,间叶型1例,混合型6例.一期手术3例,二期手术11例,未行手术治疗1例012例术前经1-4个周期化疗治疗后行手术治疗,术后均行依托泊苷+顺铂+吡柔比星(AEP)/环磷酰胺+顺铂+吡柔比星(ACP)化疗方案交替化疗.1例患儿因全身广泛转移.于术后规律化疗2个疗程后行自体外周血干细胞移植治疗.化疗采用AEP/ACP方案交替治疗.结果 15例患儿中有效13例(86.6%),其中完全缓解11例(73.3%),部分缓解2例;无效2例.1例无效患儿行自体外周血干细胞移植后达部分缓解,3个月后因脑转移死亡.1例无效病例放弃治疗.随访至2010年3月31日,中位时间15.5个月(4.0～33.0个月),剔除放弃治疗后死亡1例及失访1例,疾病长期处于完伞缓解达69.2%(9 /13例),存活率为76.9%(10/13例).结论 小儿肝母细胞瘤对化疗敏感,化疗可有效缓解其病情.晚期肝母细胞瘤患儿行自体外周血干细胞移植治疗,可在一定程度上延长患儿生存时间,提高临床缓解率.