目的 探讨他克莫司治疗老年眼肌型重症肌无力的临床疗效。方法 回顾性分析2020年1月至2023年6月首都医科大学附属北京同仁医院神经内科诊治的老年眼肌型重症肌无力患者资料，根据药物治疗情况分为糖皮质激素组和他克莫司组，比较两组患者的临床缓解和药物相关不良反应发生情况；同时分析他克莫司组CYP3A5基因表达型患者联用五酯胶囊对他克莫司的日剂量、血药浓度及目标浓度达标时间的影响。结果 共纳入75例患者，糖皮质激素组27例，他克莫司组48例。糖皮质激素组患者达到临床缓解平均时间为（10.6±1.7）周，较他克莫司组的（16.6±1.5）周缩短，但差异无统计学意义（P)0.05）；他克莫司组药物相关不良反应发生率低于糖皮质激素组（8.3%比29.6%），差异有统计学意义（P<0.05）。多因素COX回归分析显示，治疗前定量重症肌无力评分>4分（HR=0.203,95%CI:0.065～0.635,P=0.006）、抗乙酰胆碱受体抗体滴度)3.9 nmol/L(HR=0.238,95%CI:0.084～0.677,P=0.007)与达到临床缓解呈负相关；他克莫司血药浓度)6.2 ng/mL(HR=2.697,95%CI:1.172～6.209,P=0.020)与达到临床缓解呈正相关。对CYP3A5基因表达型患者，联合用药组他克莫司日剂量低于单药治疗组[（1.7±0.5）mg比（3.2±0.3）mg]，他克莫司血药浓度首次达标时间短于单药治疗组[（1.7±0.4）周比（3.3±0.5）周]，差异均有统计学意义（P<0.001），两组他克莫司血药浓度差异无统计学意义（P>0.05）。结论 他克莫司治疗老年眼肌型重症肌无力疗效显著，药物相关不良反应少，对无法应用糖皮质激素的老年患者可能是一种安全、有效的治疗选择。