目的 探讨儿童晚期肝母细胞瘤伴肺转移的治疗及预后.方法 收集2006年4月至2014年6月首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的56例经病理确诊的晚期肝母细胞瘤伴肺转移患儿的临床资料,其中男33例,女23例;中位年龄2.33岁(1个月 ~15岁1个月).分析经多学科联合治疗后的临床疗效.结果 1.随访至2016年12月,56例患儿中经联合治疗后完全缓解21例,完全缓解率37.5%(21/56例),部分缓解12例,治疗有效率58.9%(33/56例),死亡14例;其中41例患儿随访时间超过24个月,2年无事件生存(EFS)率为37.5%,2年总体生存(OS)率为75.0%,5年生存率估计值为42.4%,95%生存可信区间为35.7~55.9个月.2.发病年龄小的患儿(≤3岁)OS率为88.1%(36/42例),与)3岁患儿(35.7%,5/14例)比较整体预后较好,差异有统计学意义(P=0.003);肝脏肿瘤完整切除的肝母细胞瘤伴肺转移患儿[OS率为89.2%(33/37)]较未完整切除者[OS率为47.4%(9/19例)]存活率明显增高,差异有统计学意义(P=0.001);病理分型为上皮型的患儿较其他分型预后好,差异有统计学意义(P(0.05),上皮型中又以胎儿型预后最好(χ2=8.56,P=0.014);甲胎蛋白增长与临床疗效及预后呈负相关(r=-0.468,P=0.023).结论 肝母细胞瘤最常见转移部位为肺部,以边缘区肺转移多见,起病隐匿,预后较差,早期诊断及多学科联合治疗可有效改善远期预后.