目的研究IN1基因表达水平与儿童肝母细胞瘤（HB）临床特点及疗效的相关性,阐明IN1基因对治疗及预后的预警价值。方法筛选2015年1月至2018年5月首都医科大学附属北京同仁医院确诊的初诊初治HB 40例。采用荧光免疫PCR法检测IN1基因mRNA表达水平。收集HB患儿的临床资料,包括分期、分组、危险度、化疗疗效及预后。应用SPSS 21.0软件分析IN1基因mRNA表达水平与临床疗效、分期、预后的相关性。结果 1.临床特点:40例患儿中位年龄（30.50±2.39）个月;男29例（72.5%）,女11例（27.5%）。临床分期及分组:Ⅱ期1例（2.5%）,Ⅲ期13（32.5%）,Ⅳ期26例（65.0%）;中低危组12例（30.0%）,高危组28例（70.0%）。2.临床疗效及预后:随访至2017年7月1日,随访时间（12.2±10.1）个月,未行根治手术患儿4例（10%）,手术治疗36例（90%）;所有患儿均行化疗（100%）,平均化疗（13.17±0.02）个周期。30例患儿存活,10例患儿死亡,总生存率（OS）75%;无事件生存20例（50%）。3.IN1基因mRNA表达:40例HB患儿IN1基因mRNA平均相对表达定量（2-ΔCT）:0.31±0.70。高危及中高危HB患儿的平均表达定量（2-ΔCT）:0.23±0.43、0.48±1.13（t=6.363,P=0.05）;病理未分化小细胞型（12例）与其他病理分型（25例）的平均相对表达定量分别为:0.09±0.11、0.43±0.86（t=4.533,P=0.04）。未根治手术（n=4）及行根治性手术（n=36）患儿平均相对表达定量（2-ΔCT）分别为0.04±0.03及0.34±0.74,二者比较差异有统计学意义（t=2.935,P=0.022）;化疗敏感性差（19例）及化疗敏感患儿（21例）相对表达量（2-ΔCT）分别为0.03±0.04及0.30±0.82,二者比较差异有统计学意义（t=5.688,P=0.018）。结论 IN1基因mRNA呈低表达患儿化疗疗效欠佳。IN1基因低表达在提示临床疗效及预后方面具有积极的预警作用。