目的分析视网膜母细胞瘤（RB）中枢神经系统（CNS）转移组和眼外期组患儿化疗前后血清及脑脊液（CSF）实验室指标的变化及临床意义。方法收集2005年9月至2013年12月北京同仁医院收治及规范化疗的11例诊断为CNS转移患儿（CNS转移组）的临床资料,并依据年龄、性别、眼别选择同期北京同仁医院11例跟外期患儿人RB眼外期组。22例患儿均规范化疗6个周期,化疗方案均为卡铂+替尼泊苷+长春新碱/卡铂+依托泊苷+长春新碱（CTV/CEV）,每个周期化疗均行腰椎穿刺及鞘注治疗。CNS转移组和眼外期组均在化疗前、化疗第3个周期及第6个周期后行血清神经元特异性烯醇化酶（NSE）、血清乳酸脱氢酶（LDH）和CSF的NSE、蛋白定量及白细胞计数的监测。应用重复测量数据的多因素方差分析比较2组各项实验室指标在化疗前后的变化。结果 CNS转移组化疗前及化疗第6个周期后血清NSE值分别为（120.19±105.19）μg/L和（39.07±24.10）μg/L,眼外期组化疗前及化疗第6个周期后血清NSE值分别为（29.03±11.94）μg/L和（21.03±5.01）μg/L,2组血清NSE值在化疗前后的变化有统计学意义（F=7.115,P=0.000）,CNS转移组血清NSE水平明显高于眼外期组（F=41.500,P=0.007）。2组血清LDH值化疗前后变化无统计学意义（F=0.892,P=0.525）。CNS转移组CSF-NSE水平明显高于眼外期组（F=15.706,P=0.001）。CNS转移组CSF-蛋白定量水平明显高于眼外期组（F=15.228,P=0.001）。CNS转移组CSF-白细胞计数明显高于眼外期组（F=5.514,P=0.003）。结论血清NSE水平可作为监测RB患儿CNS转移期及眼外期病情变化的实验室指标。CSF-NSE值的动态监测可作为诊断CNS转移及监测病情的实验室指标。CSF-蛋白定量及CSF-白细胞计数可作为诊断CNS转移的辅助实验室指标。血清LDH水平尚不能作为诊断及监测CNS转移期及眼外期的实验室指标。